近日，中美跨境医疗行业领导者汉鼎好医友了解到，FDA宣布批准了Enspryng（Satralizumab-mwge）上市，用于治疗具有特定抗体（抗水通道蛋白-4，即AQP4抗体呈阳性）的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。

知名跨境医疗平台汉鼎好医友表示，这是近两年来，FDA批准的第三种治疗NMOSD的药物，也是首个获批用于AQP4抗体阳性NMOSD的皮下治疗方案，为这类罕见病群体提供了一种新的治疗选择。

罕见病：NMOSD

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，患者体内的免疫系统会错误地攻击体内的健康细胞和蛋白质，尤其是视神经和脊髓中的细胞和蛋白质。

所以，NMOSD主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌无力和瘫痪。约50%的患者因NMOSD发作而引起永久性视力障碍和瘫痪。

据悉，美国约有4,000至8,000名NMOSD患者，而亚洲人群的发病率远高于白种人。NMOSD以30-50岁的女性尤为多见，正是黄金年龄，因此被称为“刽子手”。

NMOSD的复发率及致残率非常高，有数据表明，NMOSD一年复发率高达60%，五年复发率高达90%。而且，每一次复发都可能导致患者出现神经损伤和残疾加重，进而导致失明、瘫痪等，严重者甚至导致死亡。

最重要的是，目前国内尚无获批的针对性药物。患者一直面临着缺药、少药的局面，除了自身治疗方面的困难，还要面临着失业、生活不能自理的困境。该病给患者及其家庭带来了极大的经济和心理负担，亟待改善这一群体的用药窘境。

今年发布的《中国NMOSD患者综合社会调查白皮书》显示：NMOSD患者中60%接受过高等教育，却有超过1/3处于长期失业，还有超过2/3的患者生活无法自理。

创新药：Enspryng

Enspryng是目前唯一一款获批治疗NMOSD的白细胞介素-6（IL-6）单抗药物，IL-6信号通路在NMOSD导致的相关炎症中发挥关键作用。此前，它曾获得了FDA的快速通道认定和孤儿药称号。

罕见病NMOSD领域上市新药

此前，NMOSD患者一直面临着临床治疗缺药的窘境。直到去年，首个治疗NMOSD的药物在美获批，NMOSD患者才有药可用。

汉鼎好医友创始人HenryHuang表示：“中美医疗各有所长。我们推出海外医疗‘普惠计划’，就是希望在中美两国医疗机构之间搭建起沟通的桥梁，整合中美医疗资源，普惠中国患者。”

截至目前，针对NMOSD这一罕见病已有三种药物在国外获批上市。此前获批的两款分别是C5补体抑制剂Soliris和B细胞消耗剂Uplizna。

2019年6月，FDA批准C5补体抑制剂Soliris（Eculizumab）上市，治疗抗AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者。这是NMOSD领域首个获批治疗的新药。

今年6月，FDA批准了抗CD19单抗药物Uplizna（Inebilizumab-cdon）上市，在初始剂量后作为一年2次的维持方案，用于治疗抗AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者。这是首个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。

期待NMOSD这类罕见病新药能够早日在国内上市，填补治疗缺口!

目前，赴美就医的经济、精力、时间门槛仍较高，大部分患者其实并不具备赴美就医的条件。海外医疗给患者多了一重治疗选择，但我们并不鼓励卖房或贷款出国看病。随着“互联网+医疗”的发展，一种创新的海外医疗服务模式应运而生。如果说赴美就医是受益于美国医疗最直接的途径，远程会诊则提供了海外医疗本土化、平民化的“快捷方式”。

作为上市公司汉鼎宇佑（300300SZ）控股跨境医疗平台，汉鼎好医友已与200多家中国三甲医院共建“好医友国际医疗中心”，为患者提供了从线上会诊到线下治疗、随访的一站式闭环服务。患者最快只需24小时，即可预约到美国权威专家会诊，获取个性化治疗方案，并可在当地医院落地治疗，美国专家后续随访，实时跟进治疗情况。相较出国看病动辄上百万的花费，远程会诊是绝大多数患者都能承受得起的。只需花1%的钱，就能快速看美国权威医生。

在汉鼎好医友的努力下，这项看似“高大上”服务在部分城市已纳入了当地医保，正逐渐进入寻常百姓家。

经中美专家评估，确有必要时，再通过汉鼎好医友赴美转诊。待患者回国后，再返回当地医院与美国主诊医生远程随诊并接受后续治疗，有效解决了中美诊疗“断档”的痛点。